Topi tornano a vedere con iniezione di un gene nella retina

Topi tornano a vedere con iniezione di un gene nella retina

Topi tornano a vedere con iniezione di un gene nella retina


Terapia potrebbe essere testata sull'uomo nel giro di 3 anni

Nel giro di tre anni potrebbero iniziare le sperimentazioni cliniche con la terapia genica per ridare la vista a milioni di pazienti nel mondo con degenerazione retinica. Sono le prospettive che arrivano da uno studio condotto su topi ciechi che trattati con una singola iniezione di un gene che controlla una proteina sensibile alla luce(opsina), hanno ripreso a vedere nel giro di un mese dalla terapia, la cui efficacia potrebbe perdurare a lungo termine. Lo studio e' stato condotto presso l'Università della California a Berkeley ed è pubblicato sulla rivista Nature Communications. La procedura, che prevede una sola iniezione, "poteva essere già realizzata 20 anni fa" dichiara uno degli autori, Ehud Isacoff. Circa 170 milioni di persone nel mondo vivono con la degenerazione maculare legata all'età, che colpisce un over-55enne su 10, mentre 1,7 milioni di persone nel mondo soffrono della più diffusa forma di cecità ereditaria, la retinite pigmentosa, che tipicamente porta alla cecità intorno ai 40 anni. "Questo studio e' potenzialmente rivoluzionario per tutti questi pazienti - spiega Andrea Cusumano dell'Università di Tor Vergata – perché potrebbe consentire di ripristinare una certa funzionalità retinica in modo semplice, con un solo gene. Gli autori hanno anche scoperto che la molecola prodotta da questo gene, una volta nelle cellule retiniche, si adatta a diverse condizioni di luce nell'ambiente” proteggendo l'occhio dell'animale da danni.


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